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    行业聚焦

    DA批准新型JAK抑制剂,治疗骨髓纤维化

    时间:2022-03-02    作者:联创生物医药信息部


    昨日,美国FDA宣布批准CTI BioPharmaVonjopacritinib)上市,治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化(myelofibrosis)患者。

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    骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型,会在患者体内形成纤维瘢痕组织,导致严重的血小板减少和贫血。患者也会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。据估计,骨髓纤维化患者中,约有三分之一具有严重的血小板减少,总生存期仅为15个月。与疾病严重程度形成对比的是,这些患者的治疗选择非常有限,有着重要未竟治疗需求。

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    Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制剂,能特异性抑制JAK2IRAK1CSF1R。因为它不抑制JAK1,因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

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    在正常血细胞生长和发育中,JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生,也和其中一些激酶的突变直接相关。pacritinib的两项3期临床试验,以及一项2期临床试验的数据表明,对于出现严重血小板减少的患者,该药物可以带来临床收益。其中,在3期临床试验PERSIST-2中,每日接受两次200 mgpacritinib治疗的患者,有29%的患者脾脏体积缩小至少35%,而使用目前最佳可用疗法的对照组只有3%达到这一水平。此外,23%的患者总症状评分至少降低了50%,活性对照组中的数据为13%

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    ▲Pacritinib分子结构式(图片来源:Anypodetos, Public domain, via Wikimedia Commons)

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    去年6月,CTI BioPharma为pacritinib递交了上市申请,并获FDA的优先审评资格。相关新闻稿里也提到,在安全性与耐药性方面,不良事件通常为低级别,可通过支持治疗进行控制,并且很少导致停药。患者的血小板计数和血红蛋白水平也保持稳定。
    “在美国,大约有21000名骨髓纤维化患者,三分之二存在血细胞减少(血小板减少症或贫血),这通常来自其它获批疗法的毒性。血小板计数低于每升50 x 10^9个,就被定义为严重的血小板减少,这在骨髓纤维化人群里占三分之一,有着特别差的预后。随着Vonjo的获批,我们很振奋能为细胞减少性骨髓纤维化患者群体带来特定的新疗法。”CTI BioPharma的总裁兼首席执行官Adam R. Craig博士说道。

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    我们祝贺这款新药得到FDA的批准,也期待未来能有更多创新疗法问世,造福全球病患。

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    参考资料:[1]?CTI BioPharma Announces FDA Accelerated Approval of VONJO? (pacritinib) for the Treatment of Adult Patients with Myelofibrosis and Thrombocytopenia, Retrieved March 1st, 2022, from?https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-vonjotm
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